E1. Tasa de efectividad de un fármaco

• Objetivo: El porcentaje de pacientes que tras sufrir un ictus isquémico se encuentran en un estado de gravedad leve (mRS ≤ 1) al cabo de 3 meses es un 20% con el tratamiento farmacológico convencional (A). Se desea probar un nuevo fármaco (B) que incremente esta proporción hasta el 30%.

1. ¿Cuál es la variable de interés? Es decir, ¿cuál es la característica que estamos midiendo?
2. ¿Qué escala de valores presenta? (discretos, continuos….)
3. ¿Cuántos grupos experimentales tenemos?
4. ¿Los grupos son independientes o están apareados?
5. ¿Qué parámetro estadístico queremos medir? (media, proporción…)
6. ¿Qué tipo de test estadístico se ajustaría a nuestros datos? ¿Alguna exigencia del test estadístico?

Ahora que tenemos claras estas ideas, vamos a la herramienta GRANMO para calcular el tamaño muestral que necesitamos en nuestro estudio.

Calcula el tamaño muestral para cada uno de los grupos, considerando la siguiente información:

1. Vamos a trabajar con una potencia del 80% (riesgo beta: 1- 0.8) y un nivel de confianza del 95% (riesgo alfa: 1- 0.95).
2. No prevemos pérdidas de seguimiento.

¿El tamaño muestral aumentará o disminuirá si realizamos cada una de las siguientes variaciones?

• A. Vamos a comparar un nuevo fármaco que esperamos que incremente la proporción al 50%.
• B. Queremos una potencia mayor: 90%
• C. El nivel de confianza podría ser más laxo: 90%.
• D. Hay un nivel de pérdidas de seguimiento del 5%.