E3. Efectividad de un fármaco y diferencias de sexo

Queremos estudiar una enfermedad con una prevalencia y desarrollo similar en hombres que en mujeres. Sin embargo, han aparecido algunos casos clínicos que confirman que un fármaco específico para combatir esta patología es más efectivo en mujeres que en hombres.

El objetivo que nos planteamos es contestar a la siguiente pregunta: ¿Es diferente la efectividad de un fármaco en ratones machos que en hembras?. Esta información sería relevante para tratar la enfermedad de un modo más personalizado y preciso.

Para ello establecemos el siguiente experimento:

• Seleccionaremos dos grupos de ratones con el mismo número de animales enfermos machos y hembras.
• Los niveles basales de los parámetros clínicos que queremos medir son similares para ambos sexos. Aplicaremos el fármaco a todos los ratones y mediremos 5 variables clínicas que nos informarán de la efectividad del fármaco en ambos grupos.

1. ¿Cuál es la variable de interés? Es decir, ¿cuál es la característica que estamos midiendo?
2. ¿Qué escala de valores presenta? (discretos, continuos….)
3. ¿Cuántos grupos experimentales tenemos?
4. ¿Los grupos son independientes o están apareados?
5. ¿Qué parámetro estadístico queremos medir? (media, proporción…)
6. ¿Qué tipo de test estadístico se ajustaría a nuestros datos?

Vamos a la herramienta GRANMO para calcular el tamaño muestral que necesitamos en nuestro estudio.

Calcula el tamaño muestral para cada uno de los grupos, considerando la siguiente información:

1. Vamos a trabajar con una potencia del 80% (riesgo beta: 1- 0.8) y un nivel de confianza del 95% (riesgo alfa: 1- 0.95).
2. Disponemos del mismo número de ratones en ambos grupos.
3. Hay una información previa que indica que el fármaco es más efectivo en mujeres que en hombres. Incorpora este datos en el cálculo del tamaño muestral.
4. Se asumirán pérdidas de seguimiento del 2%.
5. Información específica de cada uno de los parámetros clínicos de interés:
   • Para la variable clínica 1, su desviación estándar común es 0.34 unidades (lo sabemos de otro experimento anterior que hicimos) y la diferencia mínima a detectar entre los dos grupos es 0.4 unidades.
   • Para la variable clínica 2, su desviación estándar común es 15 unidades (lo sabemos de otro experimento anterior que hicimos) y la diferencia mínima a detectar entre los dos grupos es 10 unidades.
   • Para la variable clínica 3, su desviación estándar común es 300 unidades (lo sabemos de otro experimento anterior que hicimos) y la diferencia mínima a detectar entre los dos grupos es 250 unidades.
   • Para la variable clínica 4, su desviación estándar común es 37 unidades (lo sabemos de otro experimento anterior que hicimos) y la diferencia mínima a detectar entre los dos grupos es 40 unidades.
   • Para la variable clínica 5, su desviación estándar común es 0.05 unidades (lo sabemos de otro experimento anterior que hicimos) y la diferencia mínima a detectar entre los dos grupos es 0.03 unidades.